公开(公告)号：US20160236985A9

公开(公告)日：2016-08-18

申请号：US14486051

申请日：2014-09-15

申请人： Jens Decker

发明人： Jens Decker

IPC分类号： C04B33/04 ,  C04B35/76 ,  C04B35/657 ,  C04B35/185 ,  C04B35/10 ,  C04B35/565 ,  C04B33/32

CPC分类号： C04B33/04 ,  A61K31/522 ,  A61K38/00 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/21 ,  A61K45/06 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0058 ,  C04B12/022 ,  C04B12/027 ,  C04B28/34 ,  C04B33/32 ,  C04B35/10 ,  C04B35/101 ,  C04B35/14 ,  C04B35/185 ,  C04B35/565 ,  C04B35/622 ,  C04B35/6263 ,  C04B35/62665 ,  C04B35/6309 ,  C04B35/63488 ,  C04B35/657 ,  C04B35/66 ,  C04B35/76 ,  C04B2111/00431 ,  C04B2111/28 ,  C04B2235/3201 ,  C04B2235/3208 ,  C04B2235/3217 ,  C04B2235/3222 ,  C04B2235/3427 ,  C04B2235/447 ,  C04B2235/48 ,  C04B2235/524 ,  C04B2235/6027 ,  C04B2235/656 ,  C04B2235/77 ,  C04B2235/96 ,  C04B2235/9615 ,  C07K14/005 ,  C07K16/081 ,  C07K16/18 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14151 ,  C12N2810/6027 ,  Y02W30/94 ,  C04B7/32 ,  C04B14/303 ,  C04B18/146 ,  C04B14/48 ,  C04B40/0071 ,  C04B40/0263 ,  C04B12/04 ,  C04B24/32 ,  C04B14/324 ,  A61K2300/00

摘要： A refractory composition and processes for manufacture are provided where the compositions possess improved refractory alkali resistance and superior handling properties. Compositions and processes for their manufacture may include a plurality of ceramic particles and a binder sintered to the particles wherein the binder includes crystalline aluminum orthophosphate distributed as the result of an in situ reaction of aluminum metaphosphate with alumina. Kits provided according to the invention provide materials for use in manufacture of a composition where the kit includes aluminum metaphosphate and a nonfacile additive.

公开(公告)号：US09415119B2

公开(公告)日：2016-08-16

申请号：US14876683

申请日：2015-10-06

申请人： Genzyme Corporation

发明人： Marco A. Passini ,  Lamya Shihabuddin ,  Seng H. Cheng

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N7/00 ,  A61K31/7088 ,  C12N15/86 ,  A61K38/17

CPC分类号： A61K38/1709 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/4702 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14133 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14171

摘要： Compositions and methods for treating disorders affecting motor function, such as motor function affected by disease or injury to the brain and/or spinal cord, are disclosed.

摘要翻译： 公开了用于治疗影响运动功能的疾病的组合物和方法，例如受到疾病或脑和/或脊髓损伤的运动功能。

公开(公告)号：US20160184394A1

公开(公告)日：2016-06-30

申请号：US14938154

申请日：2015-11-11

申请人： The Regents of the University of California

发明人： David V. Schaffer ,  Ryan R. Klimczak ,  James T. Koerber ,  John G. Flannery ,  Deniz Dalkara Mourot ,  Meike Visel ,  Leah C.T. Byrne

IPC分类号： A61K38/17 ,  C07K14/005 ,  A61K9/00 ,  C12N7/00 ,  A61K48/00

CPC分类号： C12Q1/701 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/0048 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/16 ,  C12N2320/32 ,  C12N2750/14021 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2810/40 ,  C12Q1/70 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/16 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/5058

摘要： The present disclosure provides adeno-associated virus (AAV) virions with altered capsid protein, where the AAV virions exhibit greater infectivity of retinal cells, when administered via intravitreal injection, compared to wild-type AAV. The present disclosure further provides methods of delivering a gene product to a retinal cell in an individual, and methods of treating ocular disease.

公开(公告)号：US20160135438A1

公开(公告)日：2016-05-19

申请号：US14940574

申请日：2015-11-13

申请人： University of Massachusetts

发明人： Guangping Gao ,  Phillip D. Zamore

IPC分类号： A01K67/027 ,  C12N15/86 ,  C12N15/85

CPC分类号： A61K48/0008 ,  A01K67/0275 ,  A01K2207/05 ,  A01K2217/058 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A01K2267/0331 ,  A61K9/0019 ,  A61K38/00 ,  A61K48/0058 ,  C12N7/00 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/8509 ,  C12N15/86 ,  C12N2015/8527 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/141 ,  C12N2320/32 ,  C12N2330/51 ,  C12N2710/10342 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2820/002 ,  C12N2840/007 ,  C12N2840/102

摘要： The invention in some aspects relates to isolated nucleic acids, compositions, and kits useful for identifying adeno-associated viruses in cells. In some aspects, the invention provides kits and methods for producing somatic transgenic animal models using recombinant AAV (rAAV) to an animal having at least one transgene that expresses a small interfering nucleic acid or at least one binding site for a miRNA.

摘要翻译： 本发明在一些方面涉及用于鉴定细胞中腺相关病毒的分离的核酸，组合物和试剂盒。 在一些方面，本发明提供用于使用重组AAV（rAAV）产生体细胞转基因动物模型的试剂盒和方法，所述重组AAV（rAAV）具有至少一个表达小干扰核酸或至少一个miRNA结合位点的转基因。

公开(公告)号：US20160113883A1

公开(公告)日：2016-04-28

申请号：US14983126

申请日：2015-12-29

申请人： EnGenelC Molecular Delivery Pty. Ltd.

发明人： HIMANSHU BRAHMBHATT ,  JENNIFER MACDIARMIID

IPC分类号： A61K9/50 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/713 ,  C12N15/113 ,  A61K39/395

CPC分类号： A61K9/5068 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/713 ,  A61K39/39558 ,  A61K39/40 ,  A61K47/46 ,  A61K47/48776 ,  A61K47/6901 ,  A61K47/6923 ,  A61K48/0008 ,  C07K16/1235 ,  C07K16/2863 ,  C07K16/40 ,  C07K2317/31 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1135 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/531 ,  C12N2320/32 ,  Y02A50/473

摘要： Intact bacterially derived minicells containing functional nucleic acids or plasmids encoding functional nucleic acids can reduce, in targeted mammalian cells, drug resistance, apoptosis resistance, and neoplasticity, respectively. Methodology that employs minicells to deliver functional nucleic acids, targeting the transcripts of proteins that contribute to drug resistance or apoptosis resistance, inter alia, can be combined with chemotherapy to increase the effectiveness of the chemotherapy.

摘要翻译： 包含编码功能性核酸的功能性核酸或质粒的细菌衍生的细胞细胞可以分别在靶向的哺乳动物细胞中降低耐药性，细胞凋亡抗性和抗肿瘤性。 使用微细胞递送功能性核酸的方法，特别是靶向有助于耐药性或细胞凋亡抵抗的蛋白质的转录物，可以与化疗联合以增加化疗的有效性。

公开(公告)号：US20160051687A1

公开(公告)日：2016-02-25

申请号：US14744848

申请日：2015-06-19

申请人： EnGenelC Molecular Delivery Pty Ltd

发明人： Himanshu BRAHMBHATT ,  Jennifer MacDiarmid ,  Toby Hulf

IPC分类号： A61K47/46 ,  A61K31/713 ,  C07K16/40 ,  A61K47/48 ,  C07K16/12 ,  C12N15/113 ,  A61K39/40

CPC分类号： A61K9/5068 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/713 ,  A61K39/39558 ,  A61K39/40 ,  A61K47/46 ,  A61K47/48776 ,  A61K47/6901 ,  A61K47/6923 ,  A61K48/0008 ,  C07K16/1235 ,  C07K16/2863 ,  C07K16/40 ,  C07K2317/31 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1135 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/531 ,  C12N2320/32 ,  Y02A50/473

摘要： Intact, bacterially-derived minicells can safely introduce therapeutically effective amounts of plasmid-free functional nucleic acid to target mammalian cells. To this end, functional nucleic acid can be packaged into intact minicells directly, without resort to expression constructs, the expression machinery of the host cell, harsh chemicals or electroporation.

摘要翻译： 完整的，细菌来源的小细胞可以安全地将治疗有效量的无质粒功能性核酸引入目标哺乳动物细胞。 为此，可以将功能性核酸直接包装到完整的微细胞中，而无需使用表达构建体，宿主细胞的表达机制，恶劣的化学物质或电穿孔。

公开(公告)号：US20160045618A1

公开(公告)日：2016-02-18

申请号：US14924136

申请日：2015-10-27

申请人： FKD Therapies Oy

发明人： William F. BENEDICT

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K38/21 ,  C07K14/56

CPC分类号： A61K48/0008 ,  A61K9/0034 ,  A61K9/1271 ,  A61K38/212 ,  A61K48/00 ,  C07K14/56 ,  C12N15/86 ,  C12N2710/10343

摘要： The present invention provides a method for the treatment of interferon resistant bladder tumors through the use of a non-replicating agent which induces human cells to express interferon species. In particular it is noted that inducing interferon expression in the patient's body possesses properties not associated with recombinant produced, intravenously-administered interferon proteins. The present invention further provides compositions useful in the treatment of bladder cancer resistant to treatment with intravenous interferon polypeptide, by using a non-replicating agent which induces human cells to express interferon species, e.g., an antigenic, replication-deficient virus optionally carrying an interferon transgene.

摘要翻译： 本发明提供了通过使用诱导人细胞表达干扰素物质的非复制剂来治疗抗干扰素抗性膀胱肿瘤的方法。 特别要注意的是，诱导患者体内的干扰素表达具有与重组产生的静脉内施用的干扰素蛋白质无关的性质。 本发明还提供了可用于治疗对静脉内干扰素多肽治疗有抗性的膀胱癌的组合物，其通过使用诱导人细胞表达干扰素物质的非复制剂，例如任选携带干扰素的抗原性复制缺陷型病毒 转基因

公开(公告)号：US20160038409A1

公开(公告)日：2016-02-11

申请号：US14777420

申请日：2014-03-13

申请人： WAYNE STATE UNIVERSITY

发明人： Zhuo-Hua Pan ,  Elena Ivanova

IPC分类号： A61K9/00 ,  A61K48/00 ,  A61K36/05 ,  A61K38/48 ,  A61K38/16

CPC分类号： A61K9/0048 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  A61K36/05 ,  A61K38/16 ,  A61K38/36 ,  A61K38/484 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0075 ,  C12Y304/21007

摘要： The invention provides methods for enhancing the delivery of therapeutic compounds to the eye of a subject by administering plasmin or derivatives thereof and the therapeutic compounds to the eye.

摘要翻译： 本发明提供了通过向眼睛施用纤溶酶或其衍生物和治疗化合物来增强治疗化合物向受试者眼睛的递送的方法。

公开(公告)号：US09212353B2

公开(公告)日：2015-12-15

申请号：US14274912

申请日：2014-05-12

申请人： Ansun Biopharma, Inc.

发明人： Fang Fang ,  Michael Malakhov

IPC分类号： A61K39/00 ,  C12N9/24 ,  C12N9/36 ,  C07K14/47 ,  C07K14/52 ,  C07K14/54 ,  C07K14/775 ,  C07K14/81 ,  A61K48/00 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86

CPC分类号： A61K38/47 ,  A61K38/00 ,  A61K39/00 ,  A61K48/0008 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4703 ,  C07K14/4711 ,  C07K14/475 ,  C07K14/521 ,  C07K14/522 ,  C07K14/5421 ,  C07K14/775 ,  C07K14/8117 ,  C07K14/8128 ,  C07K2319/00 ,  C07K2319/01 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N9/2402 ,  C12N9/2405 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2760/16111 ,  C12Y302/01018

摘要： The present invention provides new compositions and methods for preventing and treating pathogen infection. In particular, the present invention provides compounds having an anchoring domain that anchors the compound to the surface of a target cell, and a therapeutic domain that can act extracellularly to prevent infection of a target cell by a pathogen, such as a virus. The present invention also comprises therapeutic compositions having sialidase activity, including protein-based compounds having sialidase catalytic domains. Compounds of the invention can be used for treating or preventing pathogen infection, and for treating and reducing allergic and inflammatory responses. The invention also provides compositions and methods for enhancing transduction of target cells by recombinant viruses. Such compositions and methods can be used in gene therapy.

摘要翻译： 本发明提供了用于预防和治疗病原体感染的新的组合物和方法。 特别地，本发明提供了具有将化合物锚定在靶细胞表面的锚定结构域的化合物，以及可以在细胞外作用以防止病原体如病毒感染靶细胞的治疗结构域。 本发明还包括具有唾液酸酶活性的治疗组合物，包括具有唾液酸酶催化结构域的蛋白质类化合物。 本发明的化合物可用于治疗或预防病原体感染，以及用于治疗和减少变态反应和炎症反应。 本发明还提供了通过重组病毒增强靶细胞转导的组合物和方法。 这些组合物和方法可用于基因治疗。

公开(公告)号：US20150335764A1

公开(公告)日：2015-11-26

申请号：US14426082

申请日：2013-09-04

申请人： Daniel Martinez Fong ,  CENTRO DE INVESTIGACIÓN Y DE ESTUDIOS AVANZADOS DEL INSTITUTO POLITÉCNICO NACIONAL

发明人： Daniel Martinez Fong

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12Q1/68 ,  G01N33/50 ,  A61K49/00

CPC分类号： A61K48/0041 ,  A61K38/185 ,  A61K47/62 ,  A61K47/6455 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0058 ,  A61K49/0008 ,  C07K14/475 ,  C07K2319/09 ,  C07K2319/33 ,  C12N15/87 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/106 ,  G01N33/5058

摘要： The present invention pertains to the field of genomics and nanotechnology, specifically to the in vivo gene expression technologies and their application in gene therapy. It consists of the performance of the NTS-polyplex nanocomplex, which can carry nucleic acids to the neurons, involving neurotrophic therapy to treat neurodegenerative diseases. In particular, the present invention addresses the treatment of Parkinson's disease by the regulated expression of the BDNF neurotrophin.

摘要翻译： 本发明涉及基因组学和纳米技术领域，特别涉及体内基因表达技术及其在基因治疗中的应用。 它包括可以携带核酸到神经元的NTS-复合纳米复合物的性能，涉及神经营养治疗以治疗神经变性疾病。 特别地，本发明通过BDNF神经营养蛋白的调节表达来解决帕金森病的治疗。